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BBB 투과 기술, CNS 신약개발의 전달 한계를 넘는 플랫폼 경쟁

최근 BBB 셔틀 기술은 단순한 약물전달 기술을 넘어 항체, 효소, siRNA·ASO 등 다양한 치료 모달리티를 뇌로 전달하는 플랫폼 기술로 진화하고 있습니다. 2026년 Denali Therapeutics의 BBB 셔틀 적용 치료제가 FDA 승인을 획득하면서 기술의 상업적 가능성이 처음으로 본격 검증됐습니다.

BBB 투과 기술, CNS 신약개발의 전달 한계를 넘는 플랫폼 경쟁

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Summary

  • 혈액뇌장벽(BBB)은 뇌를 보호하는 동시에 항체·단백질·핵산 치료제가 뇌 조직에 도달하는 것을 막아 CNS 신약개발의 대표적인 병목으로 작용해 왔습니다.
  • 최근 BBB 셔틀 기술은 단순한 약물전달 기술을 넘어 항체, 효소, siRNA·ASO 등 다양한 치료 모달리티를 뇌로 전달하는 플랫폼 기술로 진화하고 있습니다.
  • 2026년 Denali Therapeutics의 BBB 셔틀 적용 치료제가 FDA 승인을 획득하면서 기술의 상업적 가능성이 처음으로 본격 검증됐습니다.
  • Roche, Eli Lilly, GSK, BMS, AbbVie, Novartis 등 글로벌 제약사들이 BBB 플랫폼 확보에 적극적으로 나서면서 관련 기술의 전략적 가치가 높아지고 있습니다.

BBB가 CNS 신약개발의 핵심 과제가 된 이유

혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)은 혈액 속 독성 물질이나 외부 물질이 뇌 조직으로 들어가는 것을 막는 생체 방어 시스템입니다.

문제는 이러한 보호 기능 때문에 치료 목적의 약물 역시 뇌로 쉽게 전달되지 않는다는 점입니다. 특히 항체, 단백질, 효소, RNA와 같은 고분자 치료제는 일반적인 방식으로는 충분한 농도로 뇌 조직에 도달하기 어렵습니다.

알츠하이머병, 파킨슨병, 희귀 신경질환 등에서 새로운 치료 표적이 계속 발견되고 있음에도 실제 신약개발에서 ‘좋은 치료물질을 발견하는 것’과 ‘그 치료물질을 뇌까지 전달하는 것’은 별개의 문제​였습니다.

BBB 투과 기술은 이러한 전달의 한계를 해결하는 기술입니다.

BBB 셔틀 기술의 진화

최근 가장 주목받는 접근법은 뇌혈관 내피세포에 존재하는 특정 수용체를 이용해 약물을 뇌 안으로 이동시키는 Receptor-Mediated Transcytosis, 즉 수용체 매개 BBB 셔틀 기술​입니다.

대표적으로 TfR(Transferrin Receptor)을 이용하는 Roche, Denali, BioArctic 등의 플랫폼과 IGF1R을 이용하는 국내 에이비엘바이오의 Grabody-B가 있습니다.

초기 BBB 기술은 항체 전달 중심이었다면 최근에는 적용 범위가 크게 확대되고 있습니다.

항체뿐 아니라 효소, 단백질, siRNA, ASO 등 다양한 치료 모달리티에 BBB 셔틀을 결합하려는 연구가 진행되고 있으며, 하나의 플랫폼으로 복수의 신약 파이프라인을 개발할 수 있다는 점에서 기술 가치가 높아지고 있습니다.

상업화 검증이 시작된 BBB 시장

2026년 3월 미국 FDA는 Denali Therapeutics의 Avlayah(tividenofusp alfa)​를 헌터증후군의 신경학적 증상 치료제로 승인했습니다.

Denali의 TransportVehicle 플랫폼은 TfR을 활용해 효소 치료제를 뇌로 전달하는 방식으로, 회사는 이를 TfR을 활용해 BBB를 통과하는 최초의 승인 의약품으로 설명하고 있습니다.

이는 BBB 셔틀 산업에서 중요한 의미를 갖습니다.

과거 BBB 플랫폼의 가치는 대부분 비임상 데이터나 초기 임상 결과를 통해 평가됐지만, 이제는 실제 의약품 허가와 상업화까지 연결될 수 있다는 사례가 등장했기 때문입니다.

Roche 역시 TfR 기반 Brainshuttle 기술을 적용한 알츠하이머 치료제 trontinemab을 개발 중이며 2026년에는 Phase III 프로그램으로 개발 범위를 확대하고 있습니다.

글로벌 시장 전망

BBB 관련 시장 규모는 조사기관이 어떤 기술과 치료제를 포함하느냐에 따라 상당한 차이를 보입니다.

Grand View Research는 비교적 좁은 범위의 Drug Delivery Across Blood-Brain Barrier 시장을 2026년 약 21억 달러, 2030년 약 26억 달러 규모로 전망하고 있습니다.

반면 국내 상장사 공시에서 인용된 Mordor Intelligence 자료는 보다 넓은 BBB 시장을 2026년 약 61억 달러, 2031년 약 189억 달러​까지 성장할 것으로 전망하고 있습니다.

시장 규모 숫자 자체보다 중요한 것은 글로벌 제약사의 움직임입니다.

AbbVie는 2024년 BBB 투과 플랫폼과 알츠하이머 후보물질을 보유한 Aliada Therapeutics를 약 14억 달러에 인수했습니다.

BioArctic 역시 BrainTransporter 플랫폼을 기반으로 BMS와 계약을 체결한 데 이어 Novartis와 협업하고 있으며, 2026년 6월 Eli Lilly와 계약금 3,000만 달러, 최대 7억7,000만 달러의 마일스톤이 포함된 연구·협력 계약을 체결했습니다.

이는 BBB 셔틀이 특정 신약 하나의 기술이 아니라 글로벌 제약사가 자체 CNS 파이프라인에 반복적으로 적용할 수 있는 핵심 Drug Delivery Platform으로 평가받기 시작했다는 의미입니다.

글로벌 주요 경쟁 구도

기업

BBB 기술

주요 특징

Roche

Brainshuttle / TfR

알츠하이머 치료제 trontinemab 개발, 임상 3상 단계로 확대

Denali Therapeutics

TransportVehicle / TfR

항체·효소·올리고뉴클레오타이드 등 다양한 모달리티 적용, 2026년 최초 상업화 검증

BioArctic

BrainTransporter / TfR

BMS·Novartis·Eli Lilly 등 글로벌 제약사와 플랫폼 협력

AbbVie / Aliada

BBB-crossing platform

AbbVie가 Aliada를 약 14억 달러에 인수

JCR Pharmaceuticals

J-Brain Cargo / TfR

희귀질환 중심으로 17개 이상의 프로그램 개발, Acumen 등과 협업

ABL Bio

Grabody-B / IGF1R

TfR과 차별화된 IGF1R 기반 플랫폼, GSK·Lilly·Sanofi 협력

Denali는 이미 상업화 검증 단계에 진입했고 JCR 역시 J-Brain Cargo를 이용해 효소뿐 아니라 다양한 치료제를 CNS로 전달하는 플랫폼 전략을 추진하고 있습니다.

국내 BBB 기술 경쟁력

국내에서는 에이비엘바이오가 가장 앞선 글로벌 사업화 성과를 보여주고 있습니다.

에이비엘바이오의 Grabody-B는 다수의 글로벌 경쟁사가 사용하는 TfR이 아니라 IGF1R을 표적하는 BBB 셔틀이라는 점에서 차별화됩니다.

2025년 GSK는 Grabody-B를 항체뿐 아니라 siRNA·ASO 등 다양한 모달리티에 활용하는 계약을 체결했습니다. 계약 규모는 최대 약 21억4,000만 파운드이며 로열티는 별도입니다.

같은 해 Eli Lilly 역시 Grabody-B를 적용한 복수의 후보물질 개발을 위해 총 26억200만 달러 규모의 기술이전 및 공동연구 계약을 체결했고, 별도로 ABL Bio에 1,500만 달러를 지분 투자했습니다.

국내에서는 나이벡 역시 PEPTARDEL-TB3라는 펩타이드 기반 BBB Shuttle을 개발하며 항체 방식과 차별화된 접근을 시도하고 있습니다.

아직 국내 BBB 플랫폼 기업 수는 글로벌 시장 대비 많지 않지만, 기술수출과 글로벌 공동개발 사례가 나타나면서 국내 바이오산업에서도 주목도가 높아지고 있습니다.

ROOT Investment가 주목하는 투자 포인트

BBB 기술에서 중요한 것은 단순히 '뇌에 많이 들어간다'는 수치만은 아닙니다.

향후 경쟁력은 뇌 내 전달 효율, 뇌 조직 내 분포, 안전성, 치료제와의 결합 용이성, 생산성 그리고 다양한 모달리티로 확장할 수 있는 플랫폼성​에서 결정될 가능성이 높습니다.

특히 BBB 기술이 항체를 넘어 siRNA·ASO·효소·단백질 등으로 확대된다면 하나의 플랫폼이 여러 신약개발 프로젝트에 적용되면서 기술이전과 공동개발이 반복적으로 발생할 수 있습니다.

또한 글로벌 제약사들이 하나의 BBB 플랫폼에만 의존하지 않고 서로 다른 수용체와 전달 방식을 가진 플랫폼을 동시에 확보하고 있다는 점도 주목할 필요가 있습니다. 실제 Lilly를 비롯한 글로벌 제약사들은 서로 다른 BBB 기술 기업들과 복수의 협업을 진행하고 있습니다.

반면 BBB 투과율이 높다고 반드시 임상적 성공으로 이어지는 것은 아닙니다. 수용체 발현 차이, 말초 조직에서의 부작용, 면역원성, 약물의 뇌 내 분포와 반감기, 제조 복잡성 등은 여전히 검증해야 할 요소입니다.

Investment View

BBB 투과 기술은 기존 CNS 신약개발에서 해결되지 않았던 ‘Drug Delivery’ 문제를 해결하는 핵심 기반 기술​로 진화하고 있습니다.

2026년 최초의 FDA 승인 사례가 등장하며 기술의 상업적 검증이 시작됐고, 글로벌 빅파마의 기술도입·공동개발·M&A가 이어지고 있다는 점에서 산업의 방향성은 이전보다 분명해지고 있습니다.

루트인베스트먼트는 향후 BBB 산업에서 특정 치료제 하나의 성공 여부뿐 아니라 다양한 신약에 반복적으로 적용할 수 있는 플랫폼 확장성, 그리고 글로벌 제약사와의 기술 검증 능력을 핵심 경쟁력으로 판단합니다.

알츠하이머·파킨슨병 등 거대 CNS 시장뿐 아니라 희귀 신경질환과 차세대 RNA 치료제까지 적용 범위가 확대될 경우, BBB 투과 플랫폼은 향후 CNS 신약개발 산업에서 중요한 기술 인프라 중 하나로 자리 잡을 가능성이 높습니다.

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